RWE-tutkimuksesta tietoa moneen tarpeeseen
Vaikka Real-world evidence (RWE) -tutkimus aloitettaisiin tietty hyödyntämiskohde mielessä, on saatu tieto lähes poikkeuksetta monikäyttöisempää. Yleensä tietomäärän runsauteen havahdutaan vasta projektin edetessä, eikä kaikista aineiston mukanaan tuomista käyttömahdollisuuksista osata välttämättä alussa edes haaveilla. RWE-tutkimuksen hyödyntäminen kannattaa suunnitella kokonaisvaltaisesti, sillä tosielämän näytön käyttökohteet ovat moninaisia ja uusia käyttökohteita kehitetään jatkuvasti. Hyödyntämisessä ei kuitenkaan tarvitse jäädä yhteen käyttökohteeseen.
Sosiaali- ja terveysalan ammattilaisten tallentamalla tosielämän tiedolla on valtavat toisiokäytön potentiaalit. Potilaat ja kirjauksia tehneet henkilöt ovat siis avainasemassa, kun tosielämän tiedosta johdetaan tosielämän näyttöä esimerkiksi potilasryhmän kokoon, hoidon kustannuksiin tai sen lopputulostapahtumiin liittyen. Myös tietyn hoidon hyödyt tai haitat ovat tosielämän näyttöä.
RWE-tutkimuksen tulos voi yllättää potilaiden kanssa päivittäin työskentelevän lääkärinkin. Lääkkeen toteutunut käyttö, hoidolla pysyminen tai potilaiden elossa säilyminen saattavat olla ajateltua heikompaa. Myös uudistuva sosiaali- ja terveydenhuoltojärjestelmä tarvitsee tietoa päätöksenteon tueksi.
”Tosielämän näyttö osoittaa tietyn hoidon tai teknologian arvon potilaiden hoidossa.”
Tosielämän näyttöä voidaan hyödyntää lääkkeen käyttöönoton ja käytön tukena, mutta myös koulutukseen, potilasjärjestön käyttöön ja hoitokäytäntöjen kehittämiseen – muutamia käyttökohteita mainitakseni.
RWE-tutkimuksen viestintä
RWE-tutkimustulosten viestinnässä täytyy olla aktiivinen. Kansainvälisessä sarjassa julkaistu tieteellinen tutkimus lisää alan tietoutta kotimaassa ja ulkomailla. Perinteinen tapa julkaista tulokset tieteellisessä julkaisusarjassa, ja jäädä passiivisesti odottelemaan, ei ole tehokas tapa toimia. Hieman vaivaa näkemällä myös media voi kiinnostua kertomaan tuloksista.
Viranomaiset arvostavat tosielämän näyttöä
Viranomaiset arvostavat tosielämän näytön liittämistä hakemusten liitteinä. Euroopan lääkevirasto EMA:n vuosien 2018–2019 aikana saamista myyntilupahakemuksista 40 prosenttia ja käyttöaiheen laajennushakemuksista 18 prosenttia sisälsi tosielämän näyttöä. Hakemuksiin liitetystä tosielämän näytöstä suuri osa koski tuotteen turvallisuutta tai tehoa.
Edellä kuvatuista EMA:lle lähetetyistä tosielämän näyttöä sisältäneistä myyntilupahakemuksista yli kolmasosa ja käyttöaiheen laajennushakemuksista puolet koski antineoplastisia tai immunomodulatorisia tuotteita. Näiden lääkkeiden kliinisissä tutkimuksissa ei useimmiten voida muodostaa ilman hoitoa jäävää verrokkihaaraa – onhan kyse hengenvaarallisista sairauksista. Tällaisissa tapauksissa tosielämän näyttöä käytetään muodostettaessa virtuaalikontrollihaara kliiniselle tutkimukselle.
Lopuksi
Kuten edelliset esimerkit kertovat, tosielämän näytön käyttökohteet ovat moninaisia ja uusia käyttökohteita kehitetään jatkuvasti. Hyödyntämisessä ei kuitenkaan tarvitse jäädä yhteen käyttökohteeseen.
Hyvin suunniteltu tutkimusasetelma mahdollistaa tosielämän tiedon laajan hyödyntämisen. Myös tulosten viestinnästä kannattaa tehdä suunnitelma. Tietotarpeita ja generoidun tosielämän näytön hyödyntämismahdollisuuksia olisi hyvä kokoontua pohtimaan laaja-alaisen asiantuntijajoukon kera RWE-tutkimuksen suunnitteluvaiheessa ja työn edetessä.
”RWE-tutkimuksen hyödyntäminen on suhteellisen uutta, minkä vuoksi ohjeet ja säännöt hyödyntämiseen ovat vasta kehittymässä.”
Täysin vakiintuneita käytäntöjä RWE:n käyttöön ei vielä ole, mikä tarjoaa mahdollisuuden toimia niiden kehittämisessä. Ainoa yleinen ohje kaikkeen tosielämän näytön hyödyntämiseen on liittää välitettävän viestin mukaan tieto käytetystä aineistosta ja menetelmistä.
Luovuuden ja yhteistyön keinoin saamme hyödynnettyä generoidun tosielämän näytön täydessä potentiaalissaan!
